Ricerca futura è Prove Cliniche per MS Progressiva Primaria

Cuntenutu

• Panoramica
• Tipi di MS
• Capisce a MS progressiva primaria
• Trattamentu PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Pruvenzi clinichi PPMS in corsu
• Terapia di cellule staminali NurOwn
• Biotina
• Masitinib
• Pruvenzi clinichi cumpletati
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridina
• Ricerca PPMS
• U takeaway

Panoramica

A sclerosi multipla (MS) hè una cundizione autoimmune cronica. Accade quandu u corpu cumencia à attaccà parti di u sistema nervosu centrale (CNS).

A maiò parte di i medicazione è di i trattamenti attuali sò focalizati in MS recidivante è micca in MS progressiva primaria (PPMS). Tuttavia, i prucessi clinichi sò in permanenza tenuti per aiutà à capisce megliu PPMS è per truvà trattamenti novi è efficaci.

Tipi di MS

I quattru tippi principali di MS sò:

• sindrome clinicamente isolatu (CIS)
• MS recurrente-rimittente (RRMS)
• MS prugressiva primaria (PPMS)
• MS prugressivu secundariu (SPMS)

Questi tipi di MS sò stati creati per aiutà i ricercatori medichi à categorizà i participanti à i prucessi clinichi cun sviluppu di malatie simili. Questi raggruppamenti permettenu à i ricercatori di valutà l'efficacità è a sicurezza di certi trattamenti senza aduprà un gran numeru di participanti.

Capisce a MS progressiva primaria

Solu u 15 per centu o tantu di tutte e persone diagnosticate cù MS anu PPMS. U PPMS affetta omi è donne à parità, mentre chì RRMS hè assai più cumunu in donne chè in omi.

A maiò parte di i tipi di MS si verificanu quandu u sistema immunitariu attacca a guaina di mielina. A guaina di mielina hè una sostanza grassa, protettiva chì circonda i nervi in ​​a medula spinale è u cervellu. Quandu sta sustanza hè attaccata, provoca infjammazione.

PPMS porta à danni nervi è cicculata cicculata nantu à e zone danneggiate. A malatia disturba u prucessu di cumunicazione nervosa, causendu un mudellu imprevedibile di sintomi è a progressione di a malattia.

A cuntrariu di e persone cun RRMS, e persone cun PPMS sperimentanu peghju a funzione senza recidive precoce o rimesse. In più di un aumentu graduali di disabilità, e persone cun PPMS pò ancu sperimentà i sintomi seguenti:

• una sensazione di intorpidimentu o di tinghje
• fatigue
• prublemi cù a spassighjata o cù i muvimenti di cuurdinazione
• prublemi cù a visione, cume a doppia visione
• prublemi cù memoria è amparera
• spasmi musculari o rigidità musculare
• cambiamenti d'umore

Trattamentu PPMS

Trattà PPMS hè più difficiule ch'è trattà RRMS, è include l'usu di terapie immunosoppressive. Queste terapie offrenu solu aiutu tempurale. Pò esse aduprati solu in modu sicuru è continuu da pochi mesi à annu à a volta.

Mentre a Food and Drug Administration (FDA) hà appruvatu assai medicazione per RRMS, micca tutti sò adatti per i tipi progressivi di MS. I medicamenti RRMS, chì sò ancu cunnisciuti cum'è droghe modificatori di malattie (DMD), sò presi in continuu è anu spessu effetti collaterali intollerabili.

Lesioni demielinizanti attivamente è danni à i nervi ponu ancu esse truvati in e persone cun PPMS. E lesioni sò altamente infiammatorie è ponu causà danni à a guaina di mielina. Attualmente ùn hè chjaru se i medicazione chì riducenu l'infiammazione ponu rallentà e forme progressive di MS.

Ocrevus (Ocrelizumab)

A FDA hà appruvatu Ocrevus (ocrelizumab) cum'è trattamentu per RRMS è PPMS in marzu 2017. A data, hè a sola droga chì hè stata appruvata da FDA per trattà PPMS.

E prove cliniche anu indicatu chì era capace di rallentà a progressione di i sintomi in PPMS da circa 25 per centu paragunatu à un placebo.

Ocrevus hè ancu appruvatu per u trattamentu di RRMS è "early" PPMS in Inghilterra. Ùn hè ancu appruvatu in altre parte di u Regnu Unitu.

L'Istitutu Naziunale per l'Eccellenza Sanitaria (NICE) hà inizialmente rifiutatu Ocrevus per via chì u costu di furnisce li superava i so benefici. Tuttavia, NICE, u Serviziu Naziunale di Salute (NHS), è u fabbricante di droghe (Roche) anu rinnegoziatu u so prezzu.

Pruvenzi clinichi PPMS in corsu

Una priorità chjave per i circadori hè di amparà di più nantu à e forme prugressive di MS. E nuove droghe devenu passà per rigorosi test clinici prima chì a FDA li approvi.

A maiò parte di e prove cliniche duranu da 2 à 3 anni. Tuttavia, perchè a ricerca hè limitata, sò ancu necessarie prove più lunghe per PPMS. Più prucessi RRMS sò cundutti perchè hè più faciule per ghjudicà l'efficacità di u medicamentu annantu à e recidive.

Vede u situ web di a Società Naziunale di Sclerosi Multipla per un elencu cumpletu di prucessi clinichi in i Stati Uniti.

I seguenti prucessi selezziunati sò in corsu.

Terapia di cellule staminali NurOwn

Brainstorm Cell Therapeutics sta realizendu un studiu clinicu di fase II per investigà a sicurezza è l'efficacità di e cellule NurOwn in u trattamentu di MS progressiva. Stu trattamentu usa cellule staminali derivate da participanti chì sò stati stimulati à pruduce fattori di crescita specifici.

In Nuvembre 2019, a Società Naziunale di Sclerosi Multipla hà attribuitu à Brainstorm Cell Therapeutics una borsa di ricerca di $ 495,330 per sustene stu trattamentu.

U prucessu hè cunclusu in settembre 2020.

Biotina

MedDay Pharmaceuticals SA attualmente esegue una prova clinica di fase III sull'efficacia di una capsula di biotina ad alta dose in trattamentu di persone cun MS progressiva. U prucessu hà ancu scopu di cuncintrà specificamente nantu à e persone cun prublemi di andatura.

A biotina hè una vitamina chì participeghja à influenzà i fattori di crescita cellulare è ancu a pruduzzione di mielina. A capsula di biotina hè paragunata à un placebo.

U prucessu ùn recluta più novi participanti, ma ùn si prevede di cunclude finu à ghjugnu 2023.

Masitinib

AB Science face una prova clinica di fase III nantu à a droga masitinib. Masitinib hè una droga chì blocca a risposta inflammatoria. Questu porta à una risposta immunitaria più bassa è livelli inferiori di infiammazione.

U prucessu valuta a sicurezza è l'efficacità di masitinib paragunatu à un placebo. Dui regimi di trattamentu masitinib sò paragunati à u placebo: U primu regimen usa a stessa dosa in tuttu, mentre l'altru implica una escalazione di dosage dopu 3 mesi.

U prucessu ùn recluta più novi participanti. Hè prevista di cunclude in settembre 2020.

Pruvenzi clinichi cumpletati

E prove seguenti sò state compie da pocu. Per a maiò parte di elle, i risultati iniziali o finali sò stati publicati.

Ibudilast

MediciNova hà compiu un prucessu clinicu di fase II annantu à a droga ibudilast. U so scopu era di determinà a sicurezza è l'attività di a droga in e persone cun MS progressiva. In questu studiu, ibudilast hè statu paragunatu à un placebo.

I risultati di u studiu iniziale indicanu chì ibudilast hà rallentatu a progressione di l'atrofia cerebrale paragunatu à u placebo per un periodu di 96 settimane. L'effetti secundarii più cumuni riportati sò stati sintomi gastrointestinali.

Ancu se i risultati sò prometenti, sò necessarie prove supplementari per vede se i risultati di stu prucessu ponu esse riprodotti è cumu ibudilast pò paragunà à Ocrevus è à altre droghe.

Idebenone

L'Istitutu Naziunale di l'Allergia è e Malatie Infettive (NIAID) hà compiu pocu un prucessu clinicu di fase I / II per valutà l'effettu di l'idebenone nantu à e persone cun PPMS. Idebenone hè una versione sintetica di u coenzima Q10. Si crede di limità i danni à u sistema nervosu.

Durante u corsu di l'ultimi 2 anni di stu prucessu di 3 anni, i participanti anu pigliatu sia a droga sia un placebo. I risultati preliminari anu indicatu chì, in u corsu di u studiu, idebenone ùn hà furnitu alcun benefiziu nantu à u placebo.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries hà sponsorizatu un studiu di fase II in un sforzu per stabilisce una prova di cuncettu per trattà PPMS cù laquinimod.

Ùn si capisce micca bè cumu funziona laquinimod. Si crede di cambià u cumpurtamentu di e cellule immune, evitendu dunque i danni di u sistema nervosu.

I risultati deludenti di i prucessi anu purtatu u so fabricatore, Active Biotech, à discontinuà u sviluppu di laquinimod cum'è droga per MS.

Fampridina

In 2018, University College Dublin hà compiu un prucessu di fase IV per esaminà l'effettu di a fampridina in e persone cù disfunzioni di i membri superiori è sia PPMS sia SPMS. A fampridina hè cunnisciuta ancu cum'è dalfampridina.

Ancu se sta prova hè stata cumpletata, ùn sò stati signalati risultati.

Tuttavia, secondu un studiu talianu 2019, a droga pò migliorà a velocità di trasfurmazione di l'infurmazioni in e persone cun MS. Una rivista di u 2019 è una metanalisi anu cunclusu chì ci era una forte prova chì a droga hà miglioratu a capacità di e persone cun MS di camminà à brevi distanze è ancu di a so capacità di camminà percepita.

Ricerca PPMS

A Società Naziunale di Sclerosi Multipla prumove a ricerca in corsu di tippi prugressivi di MS. U scopu hè di creà trattamenti riesciuti.

Alcune ricerche si sò focalizate nantu à a differenza trà e persone cun PPMS è individui sani. Un studiu recente hà trovu chì e cellule staminali in u cervellu di e persone cun PPMS sembranu più vechje di e stesse cellule staminali in persone sane di una età simile.

Inoltre, i ricercatori anu trovu chì quandu l'oligodendrociti, e cellule chì producenu mielina, sò state esposte à queste cellule staminali, esprimianu proteine ​​diverse cà in individui sani. Quandu sta spressione proteica hè stata bluccata, l'oligodendrociti si cumpurtavanu nurmalmente. Questu puderia aiutà à spiegà perchè a mielina hè compromessa in e persone cù PPMS.

Un altru studiu hà trovu chì e persone cun MS progressiva avianu livelli più bassi di molecule chjamate acidi biliari. L'acidi biliari anu parechje funzioni, in particulare in a digestione. Anu ancu un effettu antiinflamatoriu annantu à alcune cellule.

Ricettori per l'acidi biliari sò stati trovati ancu in e cellule in u tessutu MS. Si pensa chì a supplementazione cù l'acidi biliari pò prufittà di e persone cun MS progressiva. In fattu, un prucessu clinicu per pruvà esattamente questu hè attualmente in corso.

U takeaway

Ospedali, università è altre organizzazioni in tutti i Stati Uniti travaglianu continuamente per amparà di più nantu à PPMS è MS in generale.

Finu à avà solu una droga, Ocrevus, hè appruvata da a FDA per u trattamentu di PPMS. Mentre Ocrevus rallenta a prugressione di PPMS, ùn ferma micca a prugressione.

Alcune droghe, cum'è l'ibudilast, parenu prometenti basati nantu à i primi prucessi. Altre droghe, cum'è idebenone è laquinimod, ùn sò micca state dimustrate per esse efficaci.

Pruvenzi addiziunali sò necessarii per identificà terapie supplementari per PPMS. Dumandate à u vostru duttore sanitariu nantu à l'ultimi prucessi clinichi è ricerche chì vi puderianu benefiziu.