Terapia genica: chì hè, cumu si face è chì pò esse trattatu

Cuntenutu

• Cumu hè fattu
• Tecnica CRISPR
• Tecnica Car-T-Cell
• Malatie chì a terapia genica pò curà
• Terapia genica contr'à u cancheru

A terapia genica, cunnisciuta ancu cum'è terapia genica o edizione genica, hè un trattamentu innovativu chì cunsiste in un inseme di tecniche chì ponu esse utili in u trattamentu è a prevenzione di malatie cumplesse, cum'è e malatie genetiche è u cancheru, mudificendu geni specifichi.

I geni ponu esse definiti cum'è l'unità fundamentale di l'eredità è sò cumposti da una sequenza specifica di acidi nucleici, vale à dì, DNA è RNA, è chì portanu informazioni relative à e caratteristiche è a salute di a persona. Cusì, stu tippu di trattamentu cunsiste à causà cambiamenti in l'ADN di e cellule affette da a malattia è attivà e difese di u corpu per ricunnosce u tessutu dannighjatu è prumove a so eliminazione.

E malatie chì ponu esse trattate in stu modu sò quelle chì implicanu qualchì alterazione in u DNA, cum'è u cancheru, e malatie autoimmune, u diabete, a fibrosi cistica, trà altre malatie degenerative o genetiche, tuttavia, in parechji casi sò sempre in fase di sviluppu . prove.

Cumu hè fattu

A terapia genica consiste in aduprà geni invece di droghe per curà e malatie. Si face cambiendu u materiale geneticu di u tissutu compromessu da a malatia da un altru chì hè nurmale. Attualmente, a terapia genica hè stata realizata aduprendu duie tecniche moleculari, a tecnica CRISPR è a tecnica di Car T-Cell:

Tecnica CRISPR

A tecnica CRISPR consiste in alterà regioni specifiche di DNA chì puderebbenu esse ligate à malatie. Cusì, sta tecnica permette di mudificà i geni in lochi specifici, di manera precisa, rapida è menu cara. In generale, a tecnica pò esse eseguita in pochi passi:

• Geni specifichi, chì ponu ancu esse chjamati geni di destinazione o sequenze, sò identificati;
• Dopu l'identificazione, i scientifichi creanu una sequenza di "guida RNA" chì cumplementa a regione di destinazione;
• Questu RNA hè piazzatu in a cellula cù a proteina Cas 9, chì funziona tagliendu a sequenza di DNA target;
• Dopu, una nova sequenza di DNA hè inserita in a sequenza precedente.

A maiò parte di i cambiamenti genetichi implicanu geni situati in cellule somatiche, vale à dì cellule chì cuntenenu materiale geneticu chì ùn hè micca trasmessu da generazione in generazione, limitendu u cambiamentu solu à quella persona. Tuttavia, a ricerca è l'esperimenti sò emersi in cui a tecnica CRISPR hè eseguita nantu à e cellule germinali, vale à dì nantu à l'ovu o u sperma, chì anu generatu una serie di dumande nantu à l'applicazione di a tecnica è a so sicurezza in u sviluppu di a persona. .

E cunsequenze à longu andà di a tecnica è di l'edizione genetica ùn sò ancu cunnisciute. I scienziati credenu chì a manipulazione di i geni umani pò fà una persona più suscettibile à l'occorrenza di mutazioni spuntanee, chì pò purtà à una surattivazione di u sistema immunitariu o à l'emergenza di malatie più gravi.

In più di a discussione nantu à a mudificazione di geni per girà intornu à a pussibilità di mutazioni spuntanee è di trasmissibilità di l'alterazione per e generazioni future, a questione etica di a procedura hè stata ancu ampiamente discutta, postu chì sta tecnica pò esse aduprata ancu per alterà a criatura di u zitellu caratteristiche, cum'è culore d'ochji, altezza, culore di capelli, ecc.

Tecnica Car-T-Cell

A tecnica Car-T-Cell hè dighjà aduprata in i Stati Uniti, in Europa, in Cina è in Giappone è hè stata recentemente aduprata in Brasile per trattà u limfoma. Sta tecnica cunsiste à alterà u sistema immunitariu per chì e cellule tumorali sianu facilmente ricunnisciute è eliminate da u corpu.

Per questu, e cellule T di difesa di a persona sò rimosse è u so materiale geneticu hè manipulatu aghjunghjendu u gene CAR à e cellule, chì hè cunnisciutu cum'è un recettore chimericu di l'antigene. Dopu avè aghjuntu u genu, u numeru di cellule hè aumentatu è da u mumentu chì un numeru adeguatu di cellule hè verificatu è a presenza di strutture più adattate per a ricunniscenza tumorale, ci hè una induzione di peghju di u sistema immunitariu di a persona è, dopu, iniezione di cellule di difesa mudificate cù u genu CAR.

Cusì, ci hè l'attivazione di u sistema immune, chì cumencia à ricunnosce e cellule tumorali più facilmente è hè capace di eliminà queste cellule più efficacemente.

Malatie chì a terapia genica pò curà

A terapia genica hè prumessa per u trattamentu di qualsiasi malattia genetica, tuttavia, solu per alcuni pò esse già eseguita o hè in fase di prova. A mudificazione genetica hè stata studiata cù u scopu di trattà e malatie genetiche, cum'è a fibrosi cistica, a cecità congenita, l'emofilia è l'anemia falciforme, per esempiu, ma hè statu ancu cunsideratu cum'è una tecnica chì pò prumove a prevenzione di malatie più gravi è cumplesse. , cum'è per esempiu u cancheru, e malatie cardiache è l'infezione da HIV, per esempiu.

Malgradu esse più studiatu per u trattamentu è a prevenzione di e malatie, a mudificazione di i geni pò esse applicata ancu in e piante, in modu chì diventinu più tullerenti à u cambiamentu climaticu è più resistenti à i parassiti è i pesticidi, è in l'alimenti cù l'obiettivu di esse più nutritivi .

Terapia genica contr'à u cancheru

A terapia genica per u trattamentu di u cancheru hè dighjà realizata in certi paesi è hè particularmente indicata per casi specifici di leucemie, linfomi, melanomi o sarcomi, per esempiu. Stu tippu di terapia cunsiste principalmente in l'attivazione di e cellule di difesa di u corpu per ricunnosce e cellule tumorali è eliminate, ciò chì si face inghjettendu tessuti geneticamente modificati o virus in u corpu di u paziente.

Si crede chì, in u futuru, a terapia genica diventerà più efficiente è rimpiazzerà i trattamenti attuali di u cancheru, tuttavia, chì hè sempre costosa è richiede tecnulugia avanzata, hè preferibile indicata in casi chì ùn rispondenu micca à u trattamentu cù chimioterapia, radioterapia è cirurgia.